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行業聚焦

4月,5月FDA批准的藥物

時間:2017-06-12    作者:聯創生物醫藥信息部

FDA 4、5兩月一共批准了13種藥物。值得注意是Teva Pharmaceuticals USA, Inc.的亨廷頓舞蹈病藥物Austedo (deutetrabenazine)是FDA批准的第二個亨廷頓病治療藥物。Neurocrine Biosciences, Inc.的遲發性運動障礙藥物Ingrezza (valbenazine) 是首個也是唯一一個FDA批准的成人用遲發性運動障礙治療藥物。Novartis Pharmaceuticals Corporation的急性骨髓性白血病和肥大細胞增多症藥物Rydapt (midostaurin)是首個聯合化療治療AML的靶向藥物,曾獲FDA優先審評、快速通道及突破性藥物三項認定資格。

 

除以上藥物外,4月獲得FDA批准藥物有Inspirion Delivery Sciences, LLC的止痛藥RoxyBond (oxycodone hydrochloride鹽酸羟考酮)、Samsung Bioepis Co., Ltd.的克羅恩氏病藥物Renflexis (infliximab-abda英夫利希)、Silvergate Pharmaceuticals, Inc.的急性淋巴細胞白血病和幼年特發性關節炎藥物Xatmep (methotrexate氨甲喋呤)、BioMarin Pharmaceutical Inc.的晚發嬰兒型神經元蠟樣脂褐質沉積症藥物Brineura (cerliponase alfa)、Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.的非小細胞癌藥物Alunbrig (brigatinib)。Radius Health, Inc.的骨質疏松症藥物Tymlos (abaloparatide)。

 

5月獲得FDA批准藥物有AstraZeneca Pharmaceuticals LP的尿路上皮癌藥物Imfinzi (durvalumab)、Mitsubishi Tanabe Pharma的肌萎縮性脊髓側索硬化症藥物Radicava (edaravone)、Sanofi and Regeneron Pharmaceuticals, Inc.的風濕性關節炎藥物Kevzara (sarilumab)和Nicox Ophthalmics, Inc.的過敏性結膜炎藥物Zerviate (cetirizine hydrochloride鹽酸西替利嗪)。4月3日

 

Austedo (deutetrabenazine)片——曾用名SD-809

公司:Teva Pharmaceuticals USA, Inc.

適應症:亨廷頓舞蹈病(HD)

Austedo (deutetrabenazine)是一種囊泡單胺轉運體2(VMAT2)抑制劑,適用于治療亨廷頓舞蹈病。Austedo是FDA首個批准的含氘産品,也是FDA第二個批准的亨廷頓病治療藥物。

亨廷頓舞蹈病是一種罕見且致命的神經退行性病變。該病在美國有35000名患者。大約90%的舞蹈病患者都會産生一種最顯著的物理性臨床表現——無意識和隨機的突發性扭曲或扭體運動。

“舞蹈症是亨廷頓病最主要的症狀。它可以影響患者自理能力和日常生活,最重要的是,該病的治療手段非常有限,”梯瓦全球研發和首席科學館Michael Hayden博士表示。“臨床試驗證明了Austedo的療效,我們將獨家推廣這種療法。”4月11日

 

Ingrezza (valbenazine) 膠囊

公司:Neurocrine Biosciences, Inc.

適應症:遲發性運動障礙(TD)

Neurocrine Biosciences, Inc.4月11日宣布FDA已經批准Ingrezza (valbenazine)用以治療成人遲發性運動障礙。Ingrezz,是一種新型囊泡單胺轉運體2(VMAT2)抑制劑,該藥物是首個也是唯一一個FDA批准治療成人TD的藥物。TD所導致的衰弱感通常會使患者感到被遺忘和被孤立。而Ingrezza被批准對于患者和看護者來說都意味著一次重大轉折,畢竟在Ingrezza之前TD的治療鮮有希望。” Neurocrine Biosciences, Inc.首席執行官Kevin C. Gorman表示。“過去20年來,公司致力于疑難病症的療法開發,希望改變患者缺醫少藥的情況。我們將保障TD患者能及時用上Ingrezza。”

臨床實驗顯示,與安慰劑組相比,6周內Ingrezza在TD治療上展現了重大、快速且具有意義的療效提升。此外,在48周治療中,Ingrezza也起到了持續緩和TD的效果。

總體來說,Ingrezza的耐受性良好,唯一發生的副作用是嗜睡。臨床試驗中並未觀察到抑郁、自殺傾向等症狀。Ingrezza的臨床試驗次數超過20次,臨床試驗對象超過1000人。4月20日

 

RoxyBond (oxycodone hydrochloride鹽酸羟考酮)片

公司:Inspirion Delivery Sciences, LLC

適應症:疼痛

RoxyBond (oxycodone hydrochloride鹽酸羟考酮)是一種速釋、防濫用、麻醉性鎮痛藥配方,適用于嚴重疼痛的管理。

RoxyBond采用物理及化學性屏蔽方法來抑制濫用。RoxyBond是首個FDA批准的標簽中寫明其防濫用特性的速釋阿片類止痛藥。RoxyBond采用的Inspirion's SentryBond™ technology和非活性成分使得藥片難以被處理,即使是物理破壞或化學提取。實驗數據顯示,與其他速釋阿片類止痛藥物相比,RoxyBond在抵抗切割、擠壓、研磨或工具破壞方面有著顯著提升。此外,在多種條件下,RoxyBond藥片可以抵抗家用或試驗用溶劑,從而達到抗化學提取的效果。RoxyBond含有的粘性材料還可以使藥物難以通過針頭進行注射,並且使溶液配制變得更加困難。4月21日

 

Renflexis (infliximab-abda英夫利希)注射液

公司:Samsung Bioepis Co., Ltd.

適應症:克羅恩氏病——潰瘍性結腸炎、風濕性關節炎、強直性脊柱炎、銀屑病關節炎、斑塊狀銀屑病。

Renflexis (infliximab-abda英夫利希)是一種腫瘤壞死因子(TNF)阻斷劑。作爲Remicade (infliximab)的生物仿制藥,Renflexis適用于治療克羅恩氏病、潰瘍性結腸炎、風濕性關節炎、強直性脊柱炎、銀屑病關節炎和斑塊狀銀屑病。

“公司成立五年來,我們日夜奮鬥就是爲了給患者們帶去價格更便宜的生物仿制藥。我們希望這次審批可以讓公司目標更進一步,” Samsung Bioepis董事長兼首席執行官Christopher Hansung Ko表示。“通過不間斷的創新和對質量的毫不妥協,公司持續促進生物仿制藥管線的提升和進步。”

Samsung Bioepis旗下的英夫利希生物仿制藥也在28個歐盟成員國得到了批准。Samsung Bioepis全權負責其産品線中腫瘤和免疫學生物仿制藥産品的開發、生産、臨床試驗乃至在世界各地區的法規注冊等事宜。4月25日

 

Xatmep (methotrexate氨甲喋呤)口服液

公司:Silvergate Pharmaceuticals, Inc.

適應症:急性淋巴細胞白血病,幼年特發性關節炎

Xatmep (methotrexate氨甲喋呤)是一種口服葉酸類似物代謝抑制劑,適用于治療兒童急性淋巴細胞白血病(ALL)和多關節幼年特發性關節炎。

“Xatmep是一種經FDA批准,隨時可用的兒童氨甲蝶呤口服液,該産品不需要注射,研磨或制備,” Silvergate Pharmaceuticals, Inc.主席兼首席執行官Frank Segrave表示。“公司一直致力于爲兒童提供安全、有效和易用的療法選擇。”

Xatmep是一種隨時可用、無需准備、精確度高和易于分發的口服液。該藥品生産遵循CGMPs標准與FDA管理條例一致。該産品最大的特點就是無需注射、研磨和制備。産品需要冷藏保存,但也可以在室溫下存放60日。4月27日

 

Brineura (cerliponase alfa)注射劑

公司:BioMarin Pharmaceutical Inc.

適應症:晚發嬰兒型神經元蠟樣脂褐質沉積症(CLN2)

Brineura (cerliponase alfa)是一種酶替換療法,可以用于恢複CLN2患者體內一種名爲TPP1三肽水解酶。CLN2是巴登氏病的一種亞型。

“FDA致力于批准那些創新型罕見病藥物,特別是那些還沒有治療方法的病症,”FDA藥物評估和研究中心藥品評價辦公室III主任Julie Beitz博士表示。“批准針對該種巴登氏病亞型的首個藥物對于患者來說是一項重大進步。”

CLN2是一種罕見的遺傳性疾病,主要影響患者中樞神經系統。該病晚發嬰兒型通常在患兒兩到四歲間發生。最初的症狀通常包括語言發育遲緩、癫痫和共濟失調。患兒還可能産生肌肉痙攣和視力喪失的症狀。CNL2可以影響基礎活動能力,例如坐和走。該病患者在童年晚期通常需要使用輪椅,並且難以存活過青少年期。巴登氏病非常罕見,在美國每十萬名新生兒中可能産生2-4例。

Brineura最常見的副作用包括發燒、心電圖異常、敏感、腦脊液蛋白增多或減少、嘔吐、癫痫、血腫、器械感染、不安和低血壓。4月28日

 

Rydapt (midostaurin)膠囊 – 曾用名 PKC412

公司:Novartis Pharmaceuticals Corporation

適應症:急性骨髓性白血病(AML)、肥大細胞增多症

Rydapt (midostaurin)是一種口服多靶點激酶抑制劑,適用于治療FLT3變異急性骨髓性白血病和晚期系統性肥大細胞增多症(SM),包括進行性系統性肥大細胞增多症(ASM)、肥大細胞增多症相關血液腫瘤(SM-AHN)和肥大細胞白血病。

AML是一種形成于骨髓中,並且進展非常快的癌症,該病會導致血液中血紅細胞增多。美國癌症中心估算大約19930人被確診爲AML,截止2016年,已有10430人死于該病。

“Rydapt是首個聯合化療治療AML的靶向藥物,”FDA藥品藥物評估和研究中心血液學及腫瘤學産品辦公室主任Richard Pazdur博士表示。“目前的診斷試驗已經有測定基因變異的能力,這意味著醫生們可以借此分辨特定患者,使患者從該治療方法中獲益。”

Rydapt是一種可抑制幾種促進細胞增長的酶的激酶抑制劑。如果在進行了LeukoStrat CDx FLT3基因變異測定後在血液或骨髓中發現FLT3變異,患者就可以使用Rydapt聯合化療進行治療。

臨床試驗顯示,相比起只接受化療的患者,使用Rydapt聯合化療方案的患者生存時間更久。

Rydapt最常見的副作用有,發熱伴隨白細胞水平較低、惡心、黏膜炎、嘔吐、頭痛、皮下瘀血、肌肉骨骼痛、鼻出血、器械感染、高血糖、上呼吸道感染。midostaurin過敏患者不能使用Rydapt。孕婦或哺乳期婦女不應使用Rydapt,因爲該藥可能對新生兒或幼兒造成傷害。患者如果出現了肺毒性症狀應立即停止使用該藥物。

FDA在審批過程中曾授予該藥物優先審評、快速通道及突破性藥物資格。4月28日

 

Alunbrig (brigatinib)片

公司:Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.

適應症:非小細胞肺癌

Alunbrig (brigatinib)是一種間變性淋巴瘤激酶(ALK)抑制劑,適用于治療ALK陽性且對crizontinib産生抵抗力的非小細胞肺癌患者。

“近幾年,小分子ALK抑制劑在治療ALK陽性非小細胞肺癌方向上取得了重大突破。然而患者對于更多ALK抑制劑,例如Alunbrig (brigatinib),的需求依然存在。”科羅拉多州大學胸部腫瘤學科主任D. Ross Camidge博士表示。“臨床試驗顯示Alunbrig (brigatinib)對于crizontinib抵抗患者非常有效。”4月28日

 

Tymlos (abaloparatide)注射劑

公司:Radius Health, Inc.

適應症:骨質疏松症

Tymlos (abaloparatide)是一種甲狀旁腺激素相關蛋白(PTHrP)類似物,適用于緩解絕經後婦女的骨質疏松症狀。

“對于Radius來說,Tymlos獲批是一個重要的裏程碑,這標志著公司正成功轉型爲一個全方位的商業化生物制藥公司。我相信憑借著人才、策略和資源,公司可以最大化Tymlos的商業潛力,”Radius Health董事長兼首席執行官Robert Ward表示。“骨質疏松症對于婦女及其家庭來說是一種嚴重的疾病負擔,可能影響日常生活。”5月1日

 

Imfinzi (durvalumab)注射劑

公司:AstraZeneca Pharmaceuticals LP

適應症:尿路上皮癌

Imfinzi (durvalumab)是一種全人源化單克隆抗體,靶向細胞程序性死亡因子配體1(PD-L1),適用于治療局部晚期或轉移性尿路上皮癌。

Pascal Soriot,阿斯利康首席執行官表示:“向尿路上皮癌患者提供Imfinzi這種突破性治療方法使我們感到非常激動。Imfinzi是公司免疫腫瘤學項目的奠基石,其適應症的開發涵蓋了多種腫瘤類型。Imfinzi此次獲批對于公司重回增長有著重要意義,也使我們離重新定義癌症治療這一目標更進一步。”

目前在一項三期DANUBE試驗中,Imfinzi正作爲尿路上皮癌一線用藥進行研究。5月5日

 

Radicava (edaravone)注射劑

公司:Mitsubishi Tanabe Pharma

適應症:肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)

Radicava (edaravone)是一種自由基清除劑,可以緩解氧化應激反應,該反應是肌萎縮性脊髓側索硬化症産生和惡化的因素之一。

“在了解到日本使用edaravone治療ALS後,我們很快與藥品開發者們進行了有關將該産品推向美國市場的洽談,”FDA藥物評估和研究中心神經病學産品副主任Eric Bastings表示。“這是FDA多年來批准的首個ALS新療法,我們很高興ALS患者們有了更多的療法選擇。”

ALS是一種罕見的疾病,該病會進攻控制橫紋肌的神經細胞。橫紋肌與咀嚼、行走、呼吸和說話等動作相關。當神經失去了激活特定肌肉的功能時,肌肉會逐漸萎縮並且可能導致癱瘓。ALS是一種漸進疾病,這意味著該病的嚴重程度會隨著時間不短增加。美國疾控中心估算大約全美共有12000-15000名ALS患者。大多數ALS患者因呼吸衰竭而去世,時間通常是症狀首次出現後3-5年內。Radicava (edaravone)在臨床試驗中出現的最常見不良反應是淤青和步履不穩。5月22日

 

Kevzara (sarilumab)注射劑

公司:Sanofi and Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

適應症:風濕性關節炎(RA)

Kevzara (sarilumab)是一種人源化單克隆抗體,靶向結合白介素-6受體(IL-6R),適用于治療風濕性關節炎。 

“臨床試驗中sarilumab通過減少疾病症狀、提升身體機能和顯著減低RA導致的身體損壞,在治療類風濕性關節炎上顯示出了統計及臨床學的顯著提升,”阿爾圖納臨床研究中心和阿爾圖納關節炎和骨質疏松研究中心創始人及醫學顧問Alan Kivitz博士表示。“這一點非常重要,因爲現有的治療方法並不能滿足所有患者,有些患者不得不花費多年時間反複尋找合適的治療方法。Sarilumab的工作原理與當前的常用療法不同,這讓患者們又多了一種療法選擇。”

RA是一種慢性炎症性自體免疫疾病,可以給患者帶來極大負擔。RA患者的免疫系統會攻擊身體組織和關節,導致炎症、疼痛、關節損傷甚至殘疾。美國有130萬RA患者,其中75%是女性,該病多發于30至60歲人群,但也可能發生在成年後的任何時間。5月31日

 

Zerviate (cetirizine hydrochloride鹽酸西替利嗪)滴眼液

公司:Nicox Ophthalmics, Inc.

適應症:過敏性結膜炎

Zerviate (cetirizine hydrochloride鹽酸西替利嗪)是一種H1受體拮抗劑,適用于治療過敏性結膜炎導致的眼部瘙癢。

“Zerviate獲得FDA批准對于公司來說是一項重要的裏程碑,目前該産品在的美國商業化合作談判正在進行中,”Nicox首席執行官Michele Garufi表示。“已在時間表上的VyzultaTM2FDA審批會進一步鞏固公司在眼科用藥研究方面的領導地位,該産品已全球授權給博士倫公司。”

Zerviate最常見的不良反應包括眼睛充血、使用部位疼痛和視力下降。

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