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Blood:依魯替尼可有效治療Bing-Neel綜合征!

時間:2019-04-16    作者:聯創生物醫藥信息部

Bing-Neel綜合征(賓一尼綜合征),又稱爲神經精神病巨球蛋白血症綜合征,是一種罕見疾病,特點是巨球蛋白血症合並中樞神經系統症狀,主要發生于50歲以上的中老年人。

中心點:

依魯替尼被用于治療28位Bing-Neel綜合征(BNS)患者。

依魯替尼在BNS患者中表現出快速、持久的症狀和影像學緩解。

摘要:

BNS尚無標准療法。Jorge J. Castillo等人招募巨球蛋白血症(WM)和影像學和(或)細胞學確診的BNS患者,予以依魯替尼單藥治療。根據WM的第八屆國際講習班關于BNS的標准評估緩解情況。評估從BNS確診後的存活期,從依魯替尼治療到最後一次隨訪或死亡的時間(依魯替尼存活期)以及從依魯替尼治療到因毒副作用停藥、進展或死亡的時間(無事件存活期,EFS)。

本研究共納入28位患者,BNS確診時的中位年齡爲65歲。依魯替尼對于39%的患者是一線治療。劑量:560mg(46%)或420mg/日(54%)口服。

治療3個月內,85%的患者可見症狀改善,60%的患者獲得影像學緩解。最終,85%的患者獲得BNS症狀改善或消失,83%的患者影像學異常改善或消失,47%的患者腦脊液檢驗恢複正常。2年EFS率達到80%(95% CI 58-91%),2年依魯替尼存活率達到81%(95% CI 49-94%),5年BNS存活率也達到86%(95% CI 63-95%)。

上述數據顯示依魯替尼可有效治療BNS患者,或應考慮作爲該類患者的治療選擇。

原始出處:

Jorge J. Castillo, et al. Ibrutinib for the treatment of Bing-Neel syndrome: A multicenter study. Blood  2018  :blood-2018-10-879593;  doi: https://doi.org/10.1182/blood-2018-10-879593


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